Το Εθνικό Σύστημα Υγείας (NHS) στην Αγγλία θα είναι το πρώτο σύστημα υγείας στον κόσμο που θα θέσει σε εφαρμογή μια στοχευμένη θεραπεία τύπου «δούρειου ίππου» για ασθενείς με καρκίνο του αίματος, η οποία θα μπορούσε να σταματήσει την εξέλιξη της νόσου σχεδόν τρεις φορές περισσότερο από τις υπάρχουσες θεραπείες.
Περίπου 1.500 ασθενείς ετησίως με πολλαπλό μυέλωμα – έναν ανίατο καρκίνο του μυελού των οστών – θα μπορούσαν πλέον να λάβουν belantamab mafodotin από το NHS στην Αγγλία, μετά την έγκρισή του από το Εθνικό Ινστιτούτο Υγείας και Αριστείας Φροντίδας (NICE) στις 12 Ιουνίου.
Το φάρμακο θα προσφέρεται σε επιλέξιμους ασθενείς των οποίων ο καρκίνος έχει προχωρήσει ή δεν ανταποκρίθηκε στη θεραπεία πρώτης γραμμής με ένα άλλο φάρμακο, τη λεναλιδομίδη.
Η βελανταμάμπη mafadotin – η οποία ερευνήθηκε και αναπτύχθηκε στο Ηνωμένο Βασίλειο – είναι ένα συζευγμένο αντισώμα-φάρμακο, ένας τύπος θεραπείας που στοχεύει και προσκολλάται σε καρκινικά κύτταρα.
Τα φάρμακα έχουν περιγραφεί από τους ερευνητές ως «δούρειοι ίπποι», καθώς έχουν σχεδιαστεί για να προσλαμβάνονται από το καρκινικό κύτταρο, προτού απελευθερώσουν υψηλή συγκέντρωση ενός θανατηφόρου μορίου για να καταστρέψουν το κύτταρο από μέσα.
Οι δοκιμές έδειξαν ότι σε μια ευρύτερη ομάδα ασθενών με υποτροπιάζον ή ανθεκτικό πολλαπλό μυέλωμα, η βελανταμάμπη μαφοδοτίνη (σε συνδυασμό με βορτεζομίμπη και δεξαμεθαζόνη) καθυστέρησε την εξέλιξη της νόσου κατά μέσο όρο τρία χρόνια, σε σύγκριση με λίγο περισσότερο από ένα χρόνο για τους ασθενείς που λάμβαναν το συνήθως χρησιμοποιούμενο φάρμακο δαρατουμουμάμπη (με βορτεζομίμπη και δεξαμεθαζόνη).
Τα δεδομένα επιβίωσης χωρίς εξέλιξη της νόσου για τη στενότερη ομάδα ασθενών για τους οποίους το φάρμακο συνιστάται από το NICE δεν είναι δημόσια διαθέσιμα.
Το NHS Αγγλίας επιταχύνει την πρόσβαση των ασθενών στη θεραπεία από σήμερα, μέσω άμεσης χρηματοδότησης μέσω του Ταμείου για τα Φάρμακα κατά του Καρκίνου.
Οι επιλέξιμοι ασθενείς θα λαμβάνουν θεραπεία μέσω έγχυσης κάθε τρεις εβδομάδες σε συνδυασμό με άλλα αντικαρκινικά φάρμακα, βορτεζομίμπη (ένεση) και δεξαμεθαζόνη (από το στόμα).
Ο Πολ Σίλβεστερ, 60 ετών, από το Σέφιλντ, διαγνώστηκε με μυέλωμα τον Ιούλιο του 2023, αφού ο καρκίνος του προκάλεσε κατάγματα στην πλάτη του και όγκο στη σπονδυλική του στήλη. Αφού η αρχική θεραπεία απέτυχε να σταματήσει την εξέλιξη του καρκίνου του, έλαβε βελανταμάμπη mafadotin μέσω ενός προγράμματος έγκαιρης πρόσβασης και βρέθηκε σε ύφεση μέσα σε λίγες εβδομάδες. Ο Πολ νοσηλεύτηκε στο Βασιλικό Νοσοκομείο Hallamshire.
Είπε: «Νιώθω ότι αυτή η θεραπεία έφερε πίσω τα μπαλόνια του πάρτι στο σπίτι. Ήταν καταπληκτικό – μέσα στις πρώτες δύο ή τρεις εβδομάδες, μετά την πρώτη δόση, ήμουν σε ύφεση».
«Μου δίνει αρκετή αυτοπεποίθηση για τα ναρκωτικά και με κάνει πιο αισιόδοξη για το μέλλον. Νιώθω καλά και εξακολουθώ να είμαι αρκετά δραστήρια – αυτό είναι σημαντικό όσον αφορά την ποιότητα ζωής. Μία από τις κόρες μου αποφοιτά από το πανεπιστήμιο τον Οκτώβριο και είναι στόχος μου να είμαι εκεί.»
Το πολλαπλό μυέλωμα είναι ένας τύπος καρκίνου του μυελού των οστών που συχνά επηρεάζει πολλά μέρη του σώματος, συμπεριλαμβανομένης της σπονδυλικής στήλης, του κρανίου, της λεκάνης και των πλευρών. Είναι πιο συχνό στους άνδρες παρά στις γυναίκες, σε ενήλικες άνω των 60 ετών, σε άτομα με οικογενειακό ιστορικό της πάθησης και είναι διπλάσιο σε μαύρους πληθυσμούς από ό,τι σε λευκούς και ασιατικούς πληθυσμούς.
Το μυέλωμα δεν μπορεί να θεραπευτεί και οι ασθενείς συχνά εμφανίζουν πολλαπλές υποτροπές – η θεραπεία συνήθως αφορά την αναστολή του καρκίνου για όσο το δυνατόν μεγαλύτερο χρονικό διάστημα με τις λιγότερες παρενέργειες από τη θεραπεία. Η ασθένεια μπορεί να έχει σημαντικό αντίκτυπο στην ποιότητα ζωής, με την πιθανότητα υποτροπής να έχει σημαντική ψυχολογική επίδραση στους ασθενείς.
Κάθε χρόνο, περισσότεροι από 6.000 άνθρωποι διαγιγνώσκονται με πολλαπλό μυέλωμα στο Ηνωμένο Βασίλειο και εκτιμάται ότι περίπου 33.000 άνθρωποι ζουν με τον καρκίνο.
Ο καθηγητής Peter Johnson, Εθνικός Κλινικός Διευθυντής για τον Καρκίνο του NHS Αγγλίας, δήλωσε: «Το μυέλωμα είναι ένας επιθετικός τύπος καρκίνου του αίματος, αλλά έχουμε δει μια σταθερή βελτίωση στις προοπτικές για τους ασθενείς τα τελευταία χρόνια, καθώς έχουμε εισαγάγει νέες στοχευμένες θεραπείες».
«Είμαι πολύ χαρούμενος που οι ασθενείς στην Αγγλία θα είναι οι πρώτοι που θα επωφεληθούν από αυτή τη νέα θεραπεία, η οποία έχει τη δυνατότητα να κρατήσει τον καρκίνο μακριά για χρόνια ακόμη, δίνοντας στους ανθρώπους την ευκαιρία να περάσουν περισσότερο πολύτιμο χρόνο με φίλους και συγγενείς.»
«Αυτή η θεραπεία θα μπορούσε να αλλάξει τη ζωή πολλών ασθενών και των οικογενειών τους και γι’ αυτό είναι τόσο σημαντικό το NHS να συνεχίσει να εξασφαλίζει γρήγορη πρόσβαση στις πιο πρόσφατες, καινοτόμες θεραπείες όπως αυτή, σε προσιτές τιμές για τον φορολογούμενο.»
Η Υπουργός Υγείας, Κάριν Σμιθ, δήλωσε: «Αυτή η πρωτοποριακή θεραπεία θέτει το Εθνικό Σύστημα Υγείας (NHS) στην πρώτη γραμμή της καινοτομίας στον καρκίνο. Αξιοποιώντας την τεχνολογία αιχμής του «δούρειου ίππου», προσφέρουμε νέα ελπίδα σε ασθενείς με καρκίνο του αίματος σε όλη τη χώρα».
«Είμαστε αποφασισμένοι να υποστηρίξουμε επιστημονικές ανακαλύψεις που προσφέρουν πραγματικά αποτελέσματα για τους ασθενείς – φέρνοντας τις πιο πρόσφατες θεραπείες από το εργαστήριο σε όσους τις χρειάζονται περισσότερο. Είναι ένα ακόμη παράδειγμα του πώς χτίζουμε ένα NHS έτοιμο για το μέλλον, ένα σύστημα που αγκαλιάζει την ιατρική καινοτομία για να μεταμορφώσει τη φροντίδα των ασθενών.»
Η Shelagh McKinlay, Διευθύντρια Έρευνας και Υποστήριξης στο φιλανθρωπικό ίδρυμα για τον καρκίνο του αίματος Myeloma UK, δήλωσε: «Είναι φανταστικό να βλέπουμε το Ηνωμένο Βασίλειο στην πρώτη γραμμή της θεραπείας του μυελώματος. Το NHS England έχει καταδείξει ότι είναι δυνατό για τους ασθενείς με μυέλωμα να έχουν πρόσβαση σε καινοτόμα φάρμακα, κάτι που είναι παγκοσμίως πρωτοποριακό.»
«Εργαζόμαστε πολύ σκληρά τον τελευταίο χρόνο για να εγκριθεί αυτή η θεραπεία και γνωρίζουμε ότι θα μεταμορφώσει τις ζωές χιλιάδων ανθρώπων με μυέλωμα».
Ο Antoine Herbaux, Αντιπρόεδρος και Επικεφαλής του Τμήματος Ογκολογίας Ηνωμένου Βασιλείου της GSK, δήλωσε: «Είμαστε στην ευχάριστη θέση να συνεργαστούμε με το NHS Αγγλίας και το NICE σε αυτή τη σημαντική σύσταση, η οποία βοηθά στην υποστήριξη ανεκπλήρωτων αναγκών στο πολλαπλό μυέλωμα».
«Η σημερινή ανακοίνωση αναδεικνύει ένα παράδειγμα τοπικής καινοτομίας – η βελανταμάμπη mafodotin ανακαλύφθηκε εν μέρει στο Στίβενεϊτζ, ο πρώτος ασθενής που την έλαβε σε κλινικές δοκιμές ήταν στο Λονδίνο και τώρα το Ηνωμένο Βασίλειο είναι η πρώτη χώρα που παρέχει πρόσβαση σε ασθενείς. Αυτό το ορόσημο αποτελεί ένα εξαιρετικό παράδειγμα της δύναμης της επιστημονικής καινοτομίας και της ανοιχτής συνεργασίας για την επίτευξη θετικών αποτελεσμάτων για τους ασθενείς στο Ηνωμένο Βασίλειο.»
Οι ασθενείς πρέπει να υποβάλλονται σε τακτικές οφθαλμολογικές εξετάσεις πριν από την έναρξη της θεραπείας και μετά από κάθε μία από τις τρεις πρώτες θεραπείες. Οι παρενέργειες μπορεί να περιλαμβάνουν οφθαλμική τοξικότητα, δυσκολία στην όραση, θολή όραση, ξηροφθαλμία και φωτοφοβία.
Θεραπείες αιχμής όπως η βελανταμάμπη mafodotin έχουν καταστεί δυνατές χάρη στον ακμάζοντα τομέα των βιοεπιστημών της χώρας και στο μεγαλύτερο σύμπλεγμα εταιρειών κυτταρικής και γονιδιακής θεραπείας εκτός των ΗΠΑ, με επίκεντρο το Στίβενεϊτζ και επέκταση στην Οξφόρδη, το Λονδίνο και το Κέιμπριτζ.
Πηγή: england.nhs.uk
