Όλες οι εγκρίσεις φαρμάκων του τελευταίου μήνα

Κύριες εγκρίσεις — FDA (ΗΠΑ)

• Komzifti (ziftomenib) — Έγκριση για οξεία μυελογενή λευχαιμία (AML) σε ενήλικες με μετάλλαξη NPM1. Πρόκειται για στοματικό menin-inhibitor που προσθέτει επιλογή σε υποομάδα AML με συγκεκριμένο μοριακό στόχο.
• Kygevvi (doxecitine + doxribtimine) — Έγκριση για την σπάνια νόσο TK2 deficiency (έλλειψη θυμιδίνης κινάσης 2). Σημαντικό για παιδιατρικούς και ενήλικες ασθενείς με μυοπάθεια/νευρολογικά συμπτώματα.
• Lynkuet (elinzanetant) — Μη-ορμονική στοματική θεραπεία για έντονες εξάψεις και νυκτερινές εφιδρώσεις στην εμμηνόπαυση — νέος, μη-ορμονικός μηχανισμός με πιθανά ευρύτερη αποδοχή.
• Jascayd (nerandomilast) — Έγκριση για ιδιοπαθή πνευμονική ίνωση — προσθέτει νέες επιλογές για ασθενείς με προοδευτική πνευμονική ίνωση.
• Eydenzelt (aflibercept-boav) — Biosimilar στην Eylea για εξιδρωματική ηλικιακή εκφύλιση της ωχράς, διαβητικό οίδημα ωχράς κ.ά. — μειώνει κόστη και διευρύνει προσβασιμότητα στις θεραπείες αμφιβληστροειδούς.

Κύριες γνωμοδοτήσεις / εγκρίσεις — EMA (Ε.Ε.)

• Dawnzera (donidalorsen) — Προληπτική θεραπεία για κληρονομικό αγγειοοίδημα (HAE), σημαντική για μείωση επεισοδίων και βελτίωση ποιότητας ζωής.
• Inluriyo (imlunestrant) — Έγκριση/γνωμοδότηση για προχωρημένο/μεταστατικό καρκίνο του μαστού με ESR1-μεταλλάξεις — στοχευμένη ορμονική/μοριακή θεραπεία.
• Teizeild (teplizumab) — Θετική γνωμοδότηση για καθυστέρηση εκδήλωσης διαβήτη τύπου 1 σε άτομα με στάδιο 2 — πρόοδος σε πρόληψη / τροποποίηση της νόσου.
• Waskyra — Γονιδιακή θεραπεία για το σύνδρομο Wiskott-Aldrich — σημαντικό βήμα για σπάνιες αιματολογικές/ανοσολογικές παθήσεις.
• Πολλαπλά biosimilars (π.χ. denosumab biosimilars, ινσουλίνες) και γενόσημα που στοχεύουν στη μείωση κόστους και τη διεύρυνση της πρόσβασης.
• Ογκολογία και στοχευμένες θεραπείες: Οι εγκρίσεις για μοριακά στοχευμένα φάρμακα (π.χ. Komzifti, Inluriyo) δείχνουν συνέχιση της θετικής τάσης προς εξατομικευμένη θεραπεία βάσει γονιδιακών μεταλλάξεων. Αυτό αυξάνει την ανάγκη μοριακού προφίλ ασθενών και συνεργασίας κλινικών/εργαστηριακών δομών.
• Σπάνιες νόσοι & γονιδιακές θεραπείες: Οι εγκρίσεις για TK2 deficiency και Wiskott-Aldrich δείχνουν την ώθηση σε θεραπείες για σπάνιες παθήσεις — θετικό για ασθενείς αλλά με προκλήσεις αποζημίωσης και πρόσβασης.
• Biosimilars & κόστη: Επέκταση biosimilars (αμφιβληστροειδής, οστεοπόρωση, ινσουλίνες) αναμένεται να βελτιώσει την οικονομική βιωσιμότητα των θεραπειών και να αυξήσει προσβασιμότητα σε φάρμακα υψηλού κόστους.
• Προληπτικές / τροποποιητικές θεραπείες: Εγκρίσεις όπως το teplizumab αναδεικνύουν τη μετάβαση από καθαρά συμπτωματική θεραπεία σε παρέμβαση που τροποποιεί την πορεία της νόσου.

Συμπέρασμα

Ο τελευταίος μήνας ήταν πυκνός σε εγκρίσεις με τεχνολογικά ποικίλες λύσεις: στοχευμένες μοριακές θεραπείες, γονιδιακές θεραπείες, biosimilars και φάρμακα για σπάνιες νόσους. Οι αλλαγές αυτές θα απαιτήσουν προετοιμασία από κλινικές ομάδες (μοριακός έλεγχος, νέα πρωτόκολλα), αλλά ανοίγουν σημαντικές δυνατότητες για βελτίωση έκβασης και πρόσβασης ασθενών.