Μεγάλη ανησυχία για το Άρθρο 12 του υπό διαβούλευση νομοσχεδίου
Στα Σπάνια Νοσήματα, η εξαίρεση δεν είναι σπάνια· είναι ο κανόνας. Για χιλιάδες ασθενείς, παιδιά και ενήλικες, η πρόσβαση σε μια θεραπεία δεν αποτελεί απλώς ζήτημα καλύτερης ποιότητας ζωής. Συχνά είναι ζήτημα επιβίωσης, αποφυγής αναπηρίας ή μη αναστρέψιμης επιδείνωσης.
Η προτεινόμενη τροποποίηση του Συστήματος Ηλεκτρονικής Προέγκρισης μέσω του Άρθρου 12 του υπό διαβούλευση νομοσχεδίου προκαλεί σοβαρή ανησυχία στην Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος. Η ρύθμιση προβλέπει ότι φάρμακα που δεν κυκλοφορούν και δεν αποζημιώνονται στην Ελλάδα θα μπορούν να ενταχθούν στο Σ.Η.Π. μόνο εφόσον αποζημιώνονται για την ίδια ένδειξη σε 5 από 11 κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης ή σε 4 από 11 στην περίπτωση των ορφανών φαρμάκων.
Το κριτήριο αυτό, παρότι φαίνεται διοικητικά σαφές, δεν ανταποκρίνεται στην πραγματικότητα των Σπανίων Νοσημάτων. Οι σπάνιες παθήσεις χαρακτηρίζονται από μικρούς πληθυσμούς ασθενών, μεγάλη ετερογένεια, περιορισμένα δεδομένα, καθυστερήσεις στην εμπορική διάθεση και συχνά ανύπαρκτες θεραπευτικές επιλογές. Σε πολλές περιπτώσεις, η θεραπεία φτάνει στους ασθενείς μέσα από μηχανισμούς πρώιμης πρόσβασης, compassionate use, named patient access ή άλλες εξαιρετικές διαδικασίες, και όχι μέσω κανονικής αποζημίωσης.
Αυτό σημαίνει ότι ένα φάρμακο μπορεί στην πράξη να χορηγείται σε ασθενείς άλλων χωρών, αλλά να μη «μετρά» στο ελληνικό κριτήριο, επειδή δεν έχει ακόμη ενταχθεί σε τυπικό καθεστώς αποζημίωσης. Έτσι, ασθενείς με επείγουσα και τεκμηριωμένη ανάγκη κινδυνεύουν να μείνουν εκτός θεραπείας.
Η Ε.Σ.Α.Ε. αναγνωρίζει την προσπάθεια του Υπουργείου Υγείας για εκσυγχρονισμό και βιωσιμότητα του συστήματος. Ωστόσο, μια τόσο κρίσιμη αλλαγή δεν μπορεί να προχωρήσει χωρίς δημοσιευμένη μελέτη οικονομικού και υγειονομικού αντικτύπου, χωρίς ανάλυση κόστους-αποτελεσματικότητας και χωρίς ειδική μέριμνα για τις πραγματικές ανάγκες των σπάνιων ασθενών.
Οι κατηγορίες ασθενών που κινδυνεύουν να αποκλειστούν δεν είναι θεωρητικές. Αφορούν ασθενείς που χρειάζονται άμεση θεραπεία για λόγους επιβίωσης, παιδιά με ταχέως εξελισσόμενα νοσήματα, άτομα με υπερ-σπάνιες γενετικές μεταλλάξεις, ασθενείς που ανήκουν σε μικρούς υποπληθυσμούς ήδη σπάνιων παθήσεων, καθώς και περιπτώσεις όπου υπάρχει φάρμακο με έγκριση FDA αλλά όχι ακόμη EMA. Αφορούν επίσης φάρμακα μικρών βιοτεχνολογικών εταιρειών που δεν έχουν παρουσία σε πολλά ευρωπαϊκά κράτη, θεραπείες που διατίθενται μόνο μέσω πρώιμης πρόσβασης και τεκμηριωμένες off-label χρήσεις, ιδίως στην παιδιατρική ογκολογία και στα Σπάνια Νοσήματα.
Στην Ευρώπη εκτιμάται ότι υπάρχουν 6.000 έως 8.000 Σπάνια Νοσήματα, ενώ εκατομμύρια πολίτες ζουν με κάποια από αυτά. Στην Ελλάδα, οι ασθενείς υπολογίζονται σε περισσότερους από 500.000. Παράλληλα, μόνο ένα μικρό ποσοστό Σπανίων Νοσημάτων διαθέτει εγκεκριμένη θεραπεία. Αυτό καθιστά την πρόσβαση σε διαθέσιμες ή υπό ανάπτυξη θεραπείες ακόμη πιο κρίσιμη.
Το Σ.Η.Π. πρέπει να λειτουργεί ως μηχανισμός ταχείας, ασφαλούς και ισότιμης πρόσβασης, όχι ως πρόσθετο διοικητικό εμπόδιο. Η πρόσβαση στη θεραπεία δεν μπορεί να εξαρτάται σχεδόν αποκλειστικά από το αν ένα φάρμακο αποζημιώνεται ήδη σε συγκεκριμένο αριθμό χωρών, όταν η ίδια η φύση των Σπανίων Νοσημάτων συχνά καθιστά αυτό το κριτήριο μη ρεαλιστικό.
Η Ένωση Σπανίων Ασθενών Ελλάδος ζητά ουσιαστικό διάλογο και προσαρμογή της ρύθμισης, ώστε να προστατευθούν οι ασθενείς με πραγματική, επείγουσα και τεκμηριωμένη ανάγκη. Γιατί σε ένα δίκαιο Σύστημα Υγείας, κανένας ασθενής δεν πρέπει να μένει πίσω — ειδικά όταν δεν έχει χρόνο να περιμένει.
