Η Nature Medicine ζήτησε από κορυφαίους ερευνητές να ονομάσουν την κορυφαία κλινική δοκιμή τους για το 2025, από γονιδιακές θεραπείες για τη νόσο Prion και τη δρεπανοκυτταρική νόσο έως τα ψηφιακά εργαλεία για τον καρκίνο και την ψυχική υγεία.
Οι μεγάλοι νικητές του 2024 ήταν οι φαρμακευτικές εταιρείες πίσω από τα υπερπαραγωγικά φάρμακα αδυνατίσματος semaglutide (Novo Nordisk’s Wegovy) και tirzepatide (Eli Lilly’s Zepbound). Με άλλες βιοτεχνολογικές και φαρμακευτικές εταιρείες να σπεύδουν τώρα να εισέλθουν στην αγορά απώλειας βάρους , η παχυσαρκία θα είναι σίγουρα προτεραιότητα για το 2025. Απέναντι σε αυτό το ξέσπασμα ενθουσιασμού, είναι δύσκολο να προβλέψουμε ποιες άλλες ανακαλύψεις θα προσελκύσουν την προσοχή της βιοϊατρικής βιομηχανίας.
Ρωτήσαμε 11 εμπειρογνώμονες ποιες δοκιμές το επόμενο έτος είναι πιθανό να έχουν μεγάλο αντίκτυπο στην ιατρική.
Γονιδιακή θεραπεία για την νόσο Prion
Μια σπάνια νευροεκφυλιστική νόσος για την οποία τρέχει δοκιμή φάσης ½ για το ΙΟΝ- 717, με σκοπό ν’ αξιολογηθεί η ασφάλεια χορήγησης στους ασθενείς. Η δοκιμή φάσης 1/2 είναι κρίσιμη, καθώς η έγκαιρη παρέμβαση μπορεί να συμβάλει στη διατήρηση της εγκεφαλικής λειτουργίας. Τα αποτελέσματα, που αναμένονται στα τέλη του 2025, θα μπορούσαν να θέσουν τις βάσεις για πρώιμες και αποτελεσματικότερες θεραπείες για ένα φάσμα νευροεκφυλιστικών ασθενειών.
Διατροφή ακριβείας
Το πρόγραμμα Nutrition for Precision Health που χρηματοδοτείται από τα Εθνικά Ινστιτούτα Υγείας των ΗΠΑ (το οποίο συνεργάζεται με το ερευνητικό πρόγραμμα All of Us) επιδιώκει να διερευνήσει τους παράγοντες που εξηγούν γιατί οι άνθρωποι ανταποκρίνονται διαφορετικά στα ίδια τρόφιμα. Η μελέτη ,θα ερευνήσει, περισσότερους από 8.000 ενήλικες, με ελάχιστα κριτήρια αποκλεισμού, στο πλαίσιο των συνήθων φαρμάκων και των συνθηκών υγείας τους, το οποίο έχει ως στόχο να διευρύνει την εμβέλεια των τρεχουσών διατροφικών κατευθυντήριων γραμμών. Αφού χαρτογραφήσουν πώς η συνήθης διατροφή, η γενετική, το μικροβίωμα, οι συνήθειες του τρόπου ζωής ,το ιατρικό ιστορικό και το ιστορικό υγείας ενός ατόμου, οι επιστήμονες θα χρησιμοποιήσουν αυτές τις πληροφορίες για να προβλέψουν πώς θα ανταποκριθούν σε τρεις τύπους διατροφικών προτύπων μετά από 2 εβδομάδες. Όλη η συλλογή δεδομένων θα ολοκληρωθεί μέχρι το καλοκαίρι του 2026.
Κανναβιδιόλη (CBD) για την πρόληψη της ψύχωσης
Το πρόγραμμα STEP του Πανεπιστημίου της Οξφόρδης διερευνά τις δυνατότητες της CBD στην πρόληψη της ψύχωσης (ψυχωτικής διαταραχής).
Οι δοκιμές θα αξιολογήσουν περίπου 1.000 συμμετέχοντες με ψύχωση, πριν και μετά τη θεραπεία με CBD, χρησιμοποιώντας μια σειρά τεχνικών νευροαπεικόνισης, όπως η απεικόνιση μαγνητικού συντονισμού και η φασματοσκοπία, για να διευκρινιστεί πώς δρα η CBD. Αν προκύψουν θετικά αποτελέσματα οι ειδικοί εκτιμούν ότι μια νέα εποχή θα ξεκινήσει για την αντιμετώπιση των ψυχιατρικών διαταραχών.
Μοριακό ψαλίδι για την δρεπανοκυτταρική νόσο
Πριν από αρκετά χρόνια, η Beam Therapeutics κυκλοφόρησε τη δοκιμή BEACON , μια ανοιχτή, μεμονωμένου βραχίονα, πολυκεντρική μελέτη φάσης 1/2 που αξιολογεί την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα των αυτόλογων βασικών επεξεργασμένων CD34 + HSC και των προγονικών κυττάρων (BEAM-101) σε ασθενείς με σοβαρή δρεπανοκυτταρική νόσο. Τα HSC επεξεργάζονται ex vivo με βασικές τροποποιήσεις που μιμούνται πολυμορφισμούς μονονουκλεοτιδίου που παρατηρούνται σε άτομα με κληρονομική επιμονή της εμβρυϊκής αιμοσφαιρίνης. Αυτές οι τροποποιήσεις θα πρέπει να αυξήσουν τα επίπεδα της εμβρυϊκής αιμοσφαιρίνης και να βελτιώσουν τα συμπτώματα.
Παρά τον θάνατο ασθενούς, γεγονός αναμφισβήτητα θλιβερό, ο οποίος πέθανε από γνωστή παρενέργεια της Βουλσουλφάνης ,τα πρώτα αποτελέσματα από άλλες δοκιμές μοριακού ψαλιδιού CRISPR υποδεικνύουν μεγάλες πιθανότητες για αποτελέσματα που θα μπορούσαν να αλλάξουν ζωές.
Κρύες στέγες για την πρόληψη ασθενειών που έχουν να κάνουν με την ζέστη
Η Ομάδα της ερευνήτριας Aditi Bunker, δοκιμάζει παρεμβάσεις προσαρμογής στην κλιματική αλλαγή, επικεντρωμένες στην βελτίωση της υγείας του πληθυσμού, σε συνάρτηση με την οικονομία και την μη επιβάρυνση του περιβάλλοντος. Μια από τις παρεμβάσεις που ονομάζεται «ψυχρές στέγες» έχει να κάνει με επιστρώσεις υψηλής ανακλαστικότητας σε οροφές σπιτιών, λύση που μπορεί να εφαρμοστεί σε περιοχές φτωχές όπως η Δυτική Αφρική.
Ραδιοφάρμακα για τον Καρκίνο του Προστάτη
Η κλινική δοκιμή PSMAddition αφορά μια εγκεκριμένη θεραπεία με βάση το λουτέσιο-177 (177Lu)Στόχος της είναι να επεκταθεί η άδεια χρήσης της και στον ορμονοευαίσθητο καρκίνο του προστάτη, πέρα από τον θετικό μεταστατικό καρκίνο του προστάτη, ανθεκτικό στον ευνουχισμό (mCRPC), για την οποία έχει λάβει την αρχική έγκριση. Σύμφωνα με τους ερευνητές, η δαπανηρή θεραπεία θα μπορούσε να βελτιώσει σημαντικά τα αποτελέσματα για τους ασθενείς σε πρώιμο στάδιο.
Chatbot με τεχνητή νοημοσύνη για να βοηθήσει τον προ συμπτωματικό έλεγχο του καρκίνου της μήτρας
Μια ερευνητική ομάδα ανέπτυξε ένα chatbot με τεχνητή νοημοσύνη για να ενισχύσει την συμμετοχή γυναικών της Γαλλίας που ζουν σε φτωχότερες περιοχές. Προσφέροντας πολύγλωσση, προσβάσιμη καθοδήγηση για την αυτοδειγματοληψία για HPV, το διαδικτυακό εργαλείο στοχεύει στην αύξηση των ποσοστών έγκαιρης ανίχνευσης.
Κινητή εργαλειοθήκη για την ψυχική υγεία
Οι έφηβοι σε χώρες χαμηλού και μεσαίου εισοδήματος, όπως η Κένυα, αντιμετωπίζουν προκλήσεις στην ανάπτυξη, τη σεξουαλική και την αναπαραγωγική υγεία, συμπεριλαμβανομένης της έκθεσης σε πολυδιάστατη βία. Η μελέτη κινητής εργαλειοθήκης υγείας για τον έλεγχο και την ενδυνάμωση της ζωής των νέων (mSELY) θα αντιμετωπίσει το βάρος των διαταραχών ψυχικής υγείας των εφήβων στην Κένυα, μελετώντας την αποτελεσματικότητα των ψηφιακών εργαλείων για εφήβους και τους γονείς τους.
Η έκδοση για εφήβους στοχεύει να τους βοηθήσει να αυτοαξιολογηθούν και να διαχειριστούν τις ανάγκες ψυχικής τους υγείας ενώ συνδέονται με έφηβους συνομηλίκους τους. Η έκδοση για γονείς έχει σχεδιαστεί για να τους βοηθήσει να μάθουν στρατηγικές ψυχικής υγείας και να παρέχουν πόρους για καλύτερη ανατροφή των παιδιών. Η μελέτη θα βοηθήσει να αποσαφηνιστεί η αποτελεσματικότητα αυτών των ψηφιακών παρεμβάσεων σε μια τυχαιοποιημένη δοκιμή ελέγχου με πολυάριθμους κοινοτικούς οργανισμούς στην Κένυα.
Διερευνούμε τις βαθύτερες αιτίες που οδηγούν σε συμπεριφορική βία, μεγάλο μέρος της οποίας οφείλεται στην έλλειψη αυτοπεποίθησης και στην έλλειψη δεξιοτήτων επίλυσης προβλημάτων. Προκειμένου να βοηθήσουμε τους συμμετέχοντες να κατανοήσουν τη δική τους προσωπική ανάπτυξη, τους επιστρέφουμε τα δεδομένα ώστε να γνωρίζουν καλύτερα τους διάφορους τομείς που πρέπει να δώσουν προσοχή. Ελπίζουμε επίσης ότι το ψηφιακό εργαλείο για τους γονείς θα ενισχύσει το γεγονός ότι οι γονείς πρέπει να έχουν ανοιχτή επικοινωνία με τα παιδιά τους.
Ο Keng-Yen Huang ( επικεφαλής της μελέτης ) είναι αναπληρωτής καθηγητής υγείας του πληθυσμού και ψυχιατρικής παιδιών και εφήβων στο NYU School of Medicine, Νέα Υόρκη, Νέα Υόρκη, ΗΠΑ .
Εξατομικευμένος έλεγχος καρκίνου του μαστού: H μεγαλύτερη κλινική δοκιμή παγκοσμίως
Suzette Delaloge: Η δοκιμή My Personal Breast Cancer Screening (MyPeBS) αντιμετωπίζει ένα σημαντικό κενό στον προσυμπτωματικό έλεγχο του καρκίνου του μαστού μεταβαίνοντας από μια προσέγγιση που ταιριάζει σε όλους σε μια πιο εξατομικευμένη στρατηγική βασισμένη στον κίνδυνο . Επί του παρόντος, ο προσυμπτωματικός έλεγχος βασίζεται κυρίως στην ηλικία, συνήθως ξεκινά από την ηλικία των 50 ετών στις περισσότερες χώρες, αλλά αυτή η προσέγγιση έχει περιορισμούς. Ο προσυμπτωματικός έλεγχος για τον καρκίνο του μαστού έχει μειώσει τη θνησιμότητα μόνο κατά περίπου 20%, με υψηλά ποσοστά υπερδιάγνωσης και περιττής θεραπείας.
Κάθε γυναίκα έχει τον δικό της ατομικό κίνδυνο εμφάνισης καρκίνου του μαστού, ανάλογα με πολλούς παράγοντες, όπως η γενετική, ο τρόπος ζωής ή η ορμονική έκθεση. Μια πιο εξατομικευμένη προσέγγιση θα μπορούσε να προσαρμόσει την ηλικία εισόδου στο πρόγραμμα προσυμπτωματικού ελέγχου και να καθορίσει εάν μια γυναίκα χρειάζεται περισσότερο ή λιγότερο συχνούς ελέγχους. Για τις γυναίκες υψηλού κινδύνου, θα μπορούσαν να εισαχθούν πιο εντατικά μέτρα μείωσης του κινδύνου, ενώ οι γυναίκες χαμηλού κινδύνου μπορεί να ωφεληθούν από λιγότερες μαστογραφίες, μειώνοντας τη βλάβη από περιττές εξετάσεις.
Η δοκιμή μας είναι η μεγαλύτερη παγκόσμια μελέτη του είδους της, από όσο γνωρίζουμε, που πραγματοποιήθηκε σε έξι χώρες, με περισσότερες από 53.000 γυναίκες. Η τυχαιοποιημένη ελεγχόμενη μελέτη θα συγκρίνει δύο ομάδες γυναικών: μια ομάδα που θα ακολουθήσει τον τρέχοντα τυπικό έλεγχο μαστού. και μια ομάδα που θα ακολουθήσει μια εξατομικευμένη στρατηγική ελέγχου βάσει κινδύνου. Οι μισοί από τους συμμετέχοντες θα υποβληθούν σε τεστ DNA μέσω δειγμάτων σάλιου. Θα χρησιμοποιήσουμε μια βαθμολογία πολυγονιδιακού κινδύνου που προέρχεται από την Κοινοπραξία προσυμπτωματικού ελέγχου για τον καρκίνο του μαστού, σε συνδυασμό με άλλους παράγοντες κινδύνου, όπως το οικογενειακό ιστορικό και η πυκνότητα του μαστού. Αυτή η προσέγγιση μάς επιτρέπει να αξιολογούμε τον κίνδυνο με υψηλή ακρίβεια, αν και έχουμε υπόψη μας τις προκλήσεις, ιδιαίτερα όσον αφορά την εθνοτική ποικιλομορφία και πόσο καλά αποδίδουν αυτά τα εργαλεία σε διαφορετικούς πληθυσμούς. Το κύριο καταληκτικό σημείο της δοκιμής είναι η συχνότητα εμφάνισης καρκίνου του μαστού στο στάδιο 2 ή υψηλότερο στα 4 χρόνια.
Εάν η δοκιμή δείξει ότι ο προσυμπτωματικός έλεγχος βάσει κινδύνου είναι είτε εξίσου καλός είτε ανώτερος από τον τυπικό προσυμπτωματικό έλεγχο, θα μπορούσε να φέρει επανάσταση στην πρόληψη του καρκίνου του μαστού. Αναμένουμε ότι αυτή η προσέγγιση θα μπορούσε να βελτιώσει τα αποτελέσματα για τις γυναίκες υψηλού κινδύνου, ελαχιστοποιώντας ταυτόχρονα την περιττή βλάβη για εκείνες που διατρέχουν χαμηλότερο κίνδυνο.
Η Suzette Delaloge είναι ειδική στον καρκίνο του μαστού και αναπληρώτρια καθηγήτρια ιατρικής ογκολογίας στο Τμήμα Ιατρικής του Καρκίνου στο Ινστιτούτο Gustave Roussy, Villejuif, Γαλλία .
Κηπουρική στο σπίτι για την αντιμετώπιση του υποσιτισμού
Ina Danquah: Το ALIMUS είναι μια πολυκεντρική, τυχαιοποιημένη σε ομάδες, ελεγχόμενη δοκιμή που διεξήχθη στη νοτιοανατολική Κένυα και στην αγροτική Μπουρκίνα Φάσο. Οι καλλιέργειες εκεί,επηρεάζονται όλο και περισσότερο από μειωμένα επίπεδα θρεπτικών ουσιών, όπως ψευδάργυρο, σίδηρο, σελήνιο και πρωτεΐνες, λόγω της κλιματικής αλλαγής. Αυτή η μείωση των θρεπτικών συστατικών αποτελεί ιδιαίτερη απειλή για τα παιδιά κάτω των 5 ετών και τις γυναίκες σε αναπαραγωγική ηλικία.
Το έργο ALIMUS επικεντρώνεται στην οικιακή κηπουρική σε συνδυασμό με την παροχή συμβουλών διατροφής και υγείας. Ο στόχος είναι να αυξηθεί η ποικιλομορφία της διατροφής για να αντισταθμιστεί η απώλεια θρεπτικών συστατικών από τις βασικές καλλιέργειες. Τα νοικοκυριά και στις δύο χώρες ενθαρρύνθηκαν να καλλιεργούν λαχανικά και φρούτα κοντά στα σπίτια τους. Αυτοί οι κήποι σχεδιάστηκαν με τη συμβολή των ντόπιων, οι οποίοι εξέφρασαν προτιμήσεις για συγκεκριμένες καλλιέργειες, όπως οι γλυκοπατάτες και τα ταχέως αναπτυσσόμενα φρούτα. Σημειωτέον, οι κηπουροί χρησιμοποιούν μόνο βιολογικές μεθόδους, αποφεύγοντας χημικά λιπάσματα και φυτοφάρμακα.
Η δοκιμή ξεκίνησε το 2020 αλλά καθυστέρησε λόγω της πανδημίας του COVID-19, με τα βασικά δεδομένα να συλλέγονται το 2021. Τώρα στα τελικά του στάδια, το έργο περιλαμβάνει 300 νοικοκυριά παρέμβασης και 300 νοικοκυριά ελέγχου σε κάθε χώρα. Το πρωταρχικό αποτέλεσμα που μετράται είναι η βαθμολογία ύψους για την ηλικία των παιδιών, καθώς αποτελεί μακροπρόθεσμο δείκτη της διατροφικής κατάστασης. Εξετάσαμε άλλα μέτρα, όπως βάρος προς ύψος, αλλά καταλήξαμε στο συμπέρασμα ότι το ύψος για την ηλικία θα παρείχε τα πιο αξιόπιστα δεδομένα σχετικά με τον αντίκτυπο της παρέμβασης στη συνολική διατροφή.
Τα αποτελέσματα αναμένονται στα μέσα του 2025 και ελπίζουμε ότι τα ευρήματα θα ενημερώσουν τις μελλοντικές στρατηγικές για την αντιμετώπιση του υποσιτισμού, ιδιαίτερα υπό τα σενάρια της κλιματικής αλλαγής. Εάν είναι επιτυχές, το μοντέλο θα μπορούσε να εφαρμοστεί ευρύτερα σε περιοχές που αντιμετωπίζουν παρόμοιες προκλήσεις που σχετίζονται με το κλίμα. Το έργο στοχεύει επίσης να ενσωματώσει τις μεθόδους του στις συνήθεις πρακτικές των τοπικών υπουργείων υγείας και γεωργίας, διασφαλίζοντας βιωσιμότητα πέρα από τη δοκιμή.
Πηγή: nature.com
