Μετά από μια περίοδο ρυθμιστικών αναταραχών, η παχυσαρκία και οι σπάνιες γενετικές ασθένειες πιθανότατα θα παραμείνουν σημαντικά θέματα για τη βιοφαρμακευτική βιομηχανία το 2025, σύμφωνα με την Jefferies. Το πρώτο εξάμηνο του 2025 ήταν έξι μήνες πολιτικής αναταραχής.
Το Υπουργείο Υγείας και Ανθρωπίνων Υπηρεσιών, υπό τη νέα ηγεσία του Υπουργού Ρόμπερτ Φ. Κένεντι Τζούνιορ, έχει υποστεί ορισμένες μεγάλες αλλαγές, μεταξύ των οποίων η μεγάλης κλίμακας αναδιοργάνωση του τμήματος, η οποία περιλαμβάνει απότομες περικοπές στον FDA, το CDC και τα Εθνικά Ινστιτούτα Υγείας. Αυτές οι αλλαγές όχι μόνο έχουν οδηγήσει σε καθυστερήσεις στις ημερομηνίες λήψης αποφάσεων για τα φάρμακα, αλλά απειλούν και την ανάπτυξη νέων θεραπειών σε τομείς όπως ο HIV.
Πιο πρόσφατα —και ίσως με τον πιο αμφιλεγόμενο τρόπο— ο Κένεντι τον περασμένο μήνα άδειασε την Συμβουλευτική Επιτροπή για τις Πρακτικές Ανοσοποίησης του CDC, την εξαιρετικά ισχυρή συμβουλευτική επιτροπή εμβολίων της ρυθμιστικής αρχής, μια κίνηση που χαρακτήρισε απαραίτητη για την αποκατάσταση της εμπιστοσύνης του κοινού στο ίδρυμα. Έκτοτε, έχει ανασυγκροτήσει την επιτροπή, αν και με λιγότερα μέλη, πολλά από τα οποία είναι επιφυλακτικά απέναντι στα εμβόλια γενικά.
Παρόλα αυτά, η βιοφαρμακευτική βιομηχανία έχει καταγράψει σημαντικές νίκες. Τον Ιούνιο, για παράδειγμα, ο FDA ενέκρινε το Yeztugo της Gilead, μια διετή προφυλακτική θεραπεία προ-έκθεσης (PrEP) για την πρόληψη του HIV – μια θεραπεία που οι αναλυτές έγκρισης της Mizuho εκείνη την εποχή δήλωσαν ότι θα μπορούσε να «επαναπροσδιορίσει την αγορά PrEP». Ομοίως, η παραγωγική διαδικασία της βιομηχανίας σημείωσε ενθαρρυντική απόδοση συνολικά, με ορισμένες σημαντικές νίκες για τις Merck, Vertex και Lexeo, μεταξύ άλλων μεγάλων και μικρών παικτών.
Καθώς ο κλάδος των βιοφαρμακευτικών προϊόντων εισέρχεται στο δεύτερο μισό του έτους, οι αντιξοότητες πολιτικής πιθανότατα θα συνεχίσουν να θέτουν προκλήσεις υψηλού επιπέδου στον κλάδο, σύμφωνα με έκθεση «Halftime Show» της Jefferies. Εδώ, το BioSpace εξετάζει μερικούς από τους μεγαλύτερους καταλύτες και ορόσημα τους επόμενους μήνες.
Η Lilly προσεγγίζει την ανάγνωση της παχυσαρκίας για την ορφοργλιπρόνη
«Η παχυσαρκία θα πρέπει να αναδειχθεί ως ένα σημαντικό θέμα στο δεύτερο εξάμηνο», προέβλεψαν οι αναλυτές της Jefferies στο κυριακάτικο σημείωμά τους. Αναμφισβήτητα η πιο δημοφιλής εταιρεία στον χώρο, η Eli Lilly, έχει στα χέρια της το πιο αναμενόμενο και στενά παρακολουθούμενο περιουσιακό στοιχείο: τον από του στόματος αγωνιστή GLP-1, ορφογλιπρόνη.
Το τρίτο τρίμηνο του τρέχοντος έτους, η φαρμακευτική εταιρεία αναμένει να ανακοινώσει τα βασικά δεδομένα από τη δοκιμή Φάσης III ATTAIN , η οποία εξετάζει τις δυνατότητες απώλειας βάρους της ορφοργλιπρόνης σε ενήλικες με παχυσαρκία ή που είναι υπέρβαροι και έχουν συννοσηρότητες που σχετίζονται με το βάρος. Σύμφωνα με τον Jefferies, η ένδειξη της ορφοργλιπρόνης «θα πρέπει να βοηθήσει στον καλύτερο προσδιορισμό του τρόπου με τον οποίο θα εξελιχθεί η αγορά της παχυσαρκίας».
Οι ελπίδες είναι μεγάλες για την ορφοργλιπρόνη, ειδικά μετά την δημοσίευση τον Απρίλιο από την Lilly δεδομένων τελικού σταδίου από μια μελέτη για τον διαβήτη τύπου 2, τα οποία κατέδειξαν μείωση 1,5% στα επίπεδα γλυκόζης στο αίμα στις 40 εβδομάδες. Αν και δεν σχεδιάστηκε ειδικά για την αξιολόγηση της απώλειας βάρους, η μελέτη διαπίστωσε επίσης ότι οι ασθενείς που έλαβαν ορφοργλιπρόνη έχασαν το 7,9% του βάρους τους σε σύγκριση με το 1,6% των συγκριτικών φαρμάκων που έλαβαν εικονικό φάρμακο.
Οι αναλυτές εκείνη την εποχή ήταν ιδιαίτερα αισιόδοξοι για αυτά τα ευρήματα. Η BMO Capital Markets σημείωσε ότι η ορφοργλιπρόνη είχε επιτύχει τον στόχο της Lilly να «επιτύχει αποτελεσματικότητα παρόμοια με την ενέσιμη από [ένα] από του στόματος χορηγούμενο» φάρμακο.
Ωστόσο, εξακολουθούν να υπάρχουν ορισμένες ανησυχίες. Ο Jefferies, για παράδειγμα, επεσήμανε σε σημείωμα στις 22 Ιουνίου ότι φαίνεται να υπάρχουν ορισμένες ενδείξεις ότι οι ανεπιθύμητες ενέργειες του φαρμάκου «δεν βελτιώνονται με την πάροδο του χρόνου». Οι αναλυτές του William Blair επεσήμαναν επίσης ορισμένα ζητήματα ασφάλειας, γράφοντας σε σημείωμα στις 23 Ιουνίου ότι «ανησυχούν για την επιμονή τόσο των σοβαρών όσο και των συχνών γαστρεντερικών ανεπιθύμητων ενεργειών πέραν της περιόδου τιτλοποίησης». Το BMO ανησυχούσε λιγότερο, χαρακτηρίζοντας τα δεδομένα ασφάλειας του φαρμάκου «καθαρά, με μόνο το 14% των ασθενών να εμφανίζουν ναυτία και το 13% να εμφανίζουν έμετο στην υψηλότερη δόση σε προσαρμοσμένη ως προς το εικονικό φάρμακο βάση».
Ο Scholar Rock αναμένει την ετυμηγορία για τη Νωτιαία Μυϊκή Ατροφία, με πιθανή επανεξέταση της παχυσαρκίας
Στις 22 Σεπτεμβρίου ή νωρίτερα, ο FDA αναμένεται να δημοσιεύσει την απόφασή του σχετικά με το ερευνητικό αντίσωμα apitegromab της Scholar Rock, το οποίο η βιοτεχνολογική εταιρεία με έδρα το Κέιμπριτζ της Μασαχουσέτης προτείνει για τη θεραπεία της νωτιαίας μυϊκής ατροφίας (SMA), μιας σπάνιας γενετικής ασθένειας που επηρεάζει περίπου 1 στις 6.000 έως 11.000 γεννήσεις .
Η απιτεγκρομάμπη δρα στοχεύοντας τη μυοστατίνη, μια πρωτεΐνη σηματοδότησης που αναστέλλει την ανάπτυξη των μυών. Με την αναστολή της μυοστατίνης, οι ασθενείς μπορούν δυνητικά να αποτρέψουν την μυϊκή απώλεια. Μέσω αυτού του τρόπου δράσης, ο Scholar Rock ελπίζει ότι το φάρμακο μπορεί να βοηθήσει στη βελτίωση της κινητικής λειτουργίας σε ασθενείς με SMA. Τα δεδομένα Φάσης III που δημοσιεύθηκαν τον Οκτώβριο του περασμένου έτους φαίνεται να υποστηρίζουν αυτή την υπόθεση. Σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, ασθενείς ηλικίας 2 έως 12 ετών που έλαβαν θεραπεία με απιτεγκρομάμπη παρουσίασαν βελτίωση 1,8 μονάδων στην Hammersmith Functional Motor Scale Expanded, ένα εργαλείο που η βιοτεχνολογία εκείνη την εποχή χαρακτήριζε ως το «χρυσό πρότυπo» για τη μέτρηση της κινητικής λειτουργίας σε αυτή την ασθένεια.
Η έγκριση για την απιτεγκρομάμπη όχι μόνο θα δώσει στο Scholar Rock μια σταθερή βάση στον χώρο της SMA, αλλά θα έχει επίσης δυνητικά θετική επίδραση στη διατήρηση των μυών παράλληλα με τα φάρμακα για την παχυσαρκία, μια ένδειξη για την οποία η εταιρεία προτείνει επίσης την απιτεγκρομάμπη. Δεδομένα μεσαίου σταδίου τον περασμένο μήνα έδειξαν ότι όταν χρησιμοποιείται μαζί με την τιρζεπατίδη της Lilly, η οποία διατίθεται στην αγορά για την απώλεια βάρους ως Zepbound, η απιτεγκρομάμπη διατηρεί 55% περισσότερη άλιπη μυϊκή μάζα από την τιρζεπατίδη μόνη της.
Σε σημείωμα στις 18 Ιουνίου, οι αναλυτές της Jefferies έγραψαν ότι μια έγκριση για την SMA θα αποτελούσε «σημαντικό γεγονός μείωσης του κινδύνου» για την απιτεγκρομάμπη.
Αποφάσεις για το σύνδρομο Hunter για το Denali και το Regenxbio Test Νέο FDA για σπάνιες ασθένειες
Εκτός από τον Scholar Rock, ο χώρος των σπάνιων παθήσεων εξετάζει δύο ακόμη βασικές αποφάσεις τους επόμενους έξι μήνες περίπου, και οι δύο για το σύνδρομο Hunter.
Πρόκειται για μια γενετική διαταραχή, όπου οι ασθενείς με σύνδρομο Hunter αδυνατούν να διασπάσουν ορισμένα σάκχαρα, προκαλώντας μια επιβλαβή συσσώρευση σε διάφορους ιστούς. Η νόσος εμφανίζεται σχεδόν πάντα σε αγόρια, επηρεάζοντας περίπου 1 στους 100.000 έως 170.000.
Μία από αυτές τις αποφάσεις αφορά την Regenxbio, η οποία προτείνει τη γονιδιακή θεραπεία clemidsogene lanparvovec ως εφάπαξ θεραπεία για την ασθένεια. Τα ευρήματα Φάσης I/II/III έδειξαν μείωση κατά 86% στα επίπεδα του DS26 στο εγκεφαλονωτιαίο υγρό, ενός βασικού βιοδείκτη της δραστηριότητας του συνδρόμου Hunter στον εγκέφαλο. Η Regenxbio αναμένει απόφαση από τον FDA σχετικά με την αίτηση για το φάρμακο έως τις 9 Νοεμβρίου.
Η δεύτερη αναμενόμενη ετυμηγορία του FDA αφορά τη θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης tividenofusp alfa της Denali Therapeutics. Τα δεδομένα Φάσης Ι/ΙΙ που αποκαλύφθηκαν τον Φεβρουάριο έδειξαν ότι η θεραπεία προκάλεσε «ουσιαστικές και σημαντικές» βελτιώσεις στους βιοδείκτες ασθενειών, ενώ παράλληλα οδήγησε σε καλύτερα αποτελέσματα στην ακοή και την ανάπτυξη.
Η βιοτεχνολογική εταιρεία ξεκίνησε τον Απρίλιο μια κυλιόμενη αίτηση άδειας βιολογικών προϊόντων για το περιουσιακό στοιχείο, την οποία ολοκλήρωσε ένα μήνα αργότερα. Η Denali ανακοίνωσε τη Δευτέρα ότι ο FDA έχει ορίσει ως ημερομηνία-στόχο την 5η Ιανουαρίου 2026, ωθώντας αυτόν τον πιθανό καταλύτη μόλις στη νέα χρονιά.
Σε σημείωμά τους την Κυριακή, οι αναλυτές της Jefferies ανέφεραν ότι αυτές οι αποφάσεις θα μπορούσαν να δώσουν στον κλάδο μια σαφέστερη εικόνα για το πώς ο «νέος» FDA αντιμετωπίζει τις αιτήσεις φαρμάκων, ιδίως για σπάνιες ασθένειες και γονιδιακές θεραπείες. «Υπάρχει ακόμη αβεβαιότητα σχετικά με τον νέο FDA [ειδικά] όσον αφορά τις σπάνιες ασθένειες», έγραψε ο Jefferies.
Ωστόσο, υπήρξαν ορισμένα θετικά σημάδια. Ο επικεφαλής του FDA, Marty Makary, τον Απρίλιο, δήλωσε ότι ήταν ανοιχτός στο να εξετάσει το ενδεχόμενο ταχείας αξιολόγησης αιτήσεων για σπάνιες ασθένειες, ενώ ο Vinay Prasad, επικεφαλής του Κέντρου Αξιολόγησης και Έρευνας Βιολογικών Φαρμάκων (CBER), δήλωσε ότι το γραφείο του θα «διαθέσει γρήγορα» θεραπείες για σπάνιες ασθένειες. «Ελπίζουμε να δούμε αυτό να υλοποιείται και αναζητούμε σημαντικές εγκρίσεις από τον FDA», συμπεριλαμβανομένων αυτών των δύο εφαρμογών για το σύνδρομο Hunter, έγραψε ο Jefferies.
Ανάγνωση για τη σχιζοφρένεια φάσης IIB από την Atai Approachs
Μετά από μια ενθαρρυντική επίδοση στην ανθεκτική στη θεραπεία κατάθλιψη, η atai Life Sciences προσβλέπει τώρα σε μια μελέτη Φάσης IIb για τον νευροδιαμορφωτή RL-007, τον οποίο η βιοτεχνολογική εταιρεία με έδρα το Βερολίνο μελετά ως θεραπεία για ασθενείς με γνωστική εξασθένηση που σχετίζεται με τη σχιζοφρένεια (CIAS).
Σύμφωνα με μια εταιρική παρουσίαση, η πτώση δεδομένων για το RL-007 αναμένεται το τρίτο τρίμηνο του 2025.
Η μειωμένη γνωστική λειτουργία είναι ένα «βασικό χαρακτηριστικό» της σχιζοφρένειας, σύμφωνα με την παρουσίαση του Atai, σημειώνοντας ότι περίπου 18 εκατομμύρια άνθρωποι παγκοσμίως πάσχουν από αυτή την πάθηση. Προς το παρόν δεν υπάρχουν διαθέσιμες θεραπείες για το CIAS.
Σχεδιασμένο για λήψη από το στόμα, το RL-007 είναι ένας νευροδιαμορφωτής που σε προηγούμενες μελέτες έχει δείξει αναπαραγώγιμα οφέλη για τη γνωστική λειτουργία των ασθενών. Δεδομένα Φάσης IIa, για παράδειγμα, έδειξαν βελτιώσεις στη γνωστική λειτουργία που σχετίζονται με τη δόση, όπως μετρήθηκαν με μια τυπική μέτρηση δοκιμών. Τα ευρήματα του ηλεκτροεγκεφαλογραφήματος έδειξαν επίσης βελτιώσεις στους δείκτες εγρήγορσης.
Η Atai έχει μέχρι στιγμής διερευνήσει το RL-007 σε περισσότερους από 500 ασθενείς, παρουσιάζοντας μια ευνοϊκή εικόνα για την ασφάλεια και την ανεκτικότητά του. Η βιοτεχνολογική εταιρεία δεν έχει μέχρι στιγμής εντοπίσει σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με το φάρμακο, παράλληλα με μια «ελάχιστη» πιθανότητα αλληλεπιδράσεων μεταξύ φαρμάκων, σύμφωνα με την παρουσίασή της. Αυτό το προφίλ τοποθετεί το RL-007 ως πιθανή πρόσθετη θεραπεία στο τρέχον πρότυπο φροντίδας για τη σχιζοφρένεια.
Την περασμένη εβδομάδα, η Beckley Psytech —με την οποία αναμένεται να συγχωνευθεί η atai— ανέφερε ότι το ενδορινικό ψυχεδελικό BPL-003 μειώνει σημαντικά τα καταθλιπτικά συμπτώματα σε ασθενείς με ανθεκτική στη θεραπεία κατάθλιψη. Τα δεδομένα της BPL-003 αποτελούν μέρος προκαθορισμένων « κριτηρίων επιτυχίας» προκειμένου να προχωρήσει η συγχώνευση.
Η Nektar δημιουργεί προφίλ Rezpeg με δεδομένα γυροειδούς αλωπεκίας
Τελευταία σε αυτήν τη λίστα είναι η Nektar Therapeutics, η οποία αναμένει μια μέτρηση Φάσης IIb για τον διεγέρτη Τ κυττάρων rezpegaldesleukin, επίσης γνωστό ως rezpeg. Η βιοτεχνολογική εταιρεία αναμένει δεδομένα το τέταρτο τρίμηνο.
Το Rezpeg δρα συνδεόμενο με τον υποδοχέα IL-2, πυροδοτώντας με τη σειρά του τον πολλαπλασιασμό των ρυθμιστικών Τ κυττάρων, αποφεύγοντας παράλληλα την ενεργοποίηση των κυτταροτοξικών CD8+ και CD4+ Τ κυττάρων, τα οποία είναι γνωστό ότι προκαλούν αυτοάνοσες παθήσεις.
Η Nektar, με έδρα το Σαν Φρανσίσκο, προτείνει τη χρήση του rezpeg για διάφορες ανοσολογικές και φλεγμονώδεις ασθένειες. Τον Φεβρουάριο του τρέχοντος έτους, η εταιρεία ανακοίνωσε ότι πέτυχε τον στόχο εγγραφής της στη μελέτη Φάσης IIb REZOLVE-AA, η οποία θα δοκιμάσει το βιολογικό φάρμακο σε ασθενείς με σοβαρή έως πολύ σοβαρή νόσο που δεν έχουν ακόμη λάβει θεραπεία με αναστολέα JAK ή άλλα βιολογικά φάρμακα. Εκτός από την αλωπεκία areata, η Nektar δοκιμάζει επίσης το rezpeg στον διαβήτη τύπου 1 και την ατοπική δερματίτιδα.
Τον περασμένο μήνα, η Nektar ανέφερε δεδομένα Φάσης IIb για το rezpeg στην ατοπική δερματίτιδα, με τον Διευθύνοντα Σύμβουλο Howard Robin να χαρακτηρίζει τα αποτελέσματά της «πειστικά». Ωστόσο, οι αναλυτές φαίνονται διχασμένοι επί του θέματος. Ο William Blair σε σημείωμά του εκείνη την εποχή ανέφερε ότι το rezpeg πάσχει από «απουσία σαφούς διαφοροποίησης στον εξαιρετικά ανταγωνιστικό τομέα της ατοπικής δερματίτιδας».
Αντίθετα, η B. Riley Securities χαρακτήρισε την ένδειξη της ατοπικής δερματίτιδας μεσαίου σταδίου «σχεδόν επιτυχία» για τον Nektar, λέγοντας ότι ήταν «εντυπωσιασμένοι» από το rezpeg, το οποίο μπόρεσε να επιδείξει «ισχυρή στατιστικά σημαντική προσαρμοσμένη σε εικονικό φάρμακο αποτελεσματικότητα σε εξαιρετικά αυστηρά, αντικειμενικά βασικά δευτερεύοντα τελικά σημεία αποτελεσματικότητας».
Πηγή: www.biospace.com
